昨天,中国科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布,一对基因编辑双胞胎女孩近日在中国健康诞生。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,消息一经公布引起巨大震动。疑似对该试验进行医学伦理审查的医院称申请书签名可能是伪造,深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会表示该项试验进行前并未向该部门报备。120多位科学家通过《知识分子》杂志官方微博发布联合声明,表示强烈谴责。紫牛新闻记者 宋世锋

　　当事科学家讲述试验过程

　　用“基因手术刀”,关闭HIV病毒入侵大门

　　第二届国际人类基因组编辑峰会将于11月27-29日在香港举办,由中国香港科学院、英国伦敦皇家学会、美国国家科学院和美国国家医学院联合举办。会议开幕前一天,贺建奎公布了这个消息。

　　他表示一对名为露露和娜娜的双胞胎女孩在胚胎阶段接受了基因编辑,近日出生。

　　据美联社报道,这个基因编辑试验发生在试管受精阶段。首先对精子进行“洗涤”,将其与精液分离,因为精液中可能潜伏有HIV病毒。分离出的单个精子放入单个卵子中。之后,试验人员把Cas9蛋白和特定的引导序列,用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。这个研究采用了CRISPR-cas9技术对胚胎进行编辑,这种技术能够精确定位并修改基因,也被称为“基因手术刀”。

　　贺建奎表示,他在实验室里对老鼠、猴子和人类胚胎进行基因编辑研究已有数年时间,且申请了专利。他说,之所以选择抗HIV胚胎基因编辑,因为这种病毒感染已成为一个严肃问题。

　　这次试验修改的是CCR5基因,因为它是HIV病毒进入人体细胞的蛋白质门户。此前研究显示,在北欧人群里面有约10%的人天然存在CCR5基因缺失。拥有这种突变的人,能够天然免疫HIV病毒。

　　当基因编辑后的胚胎发育到3至5日龄时,取出一些细胞并检查编辑结果。受试夫妇可选择是否使用编辑或未编辑的胚胎进行怀孕尝试。在22个胚胎中,有16个进行了基因编辑,其中使用11个胚胎尝试了6次着床。

　　这项技术最近才在成年人身上使用,以此治疗某些致命的疾病,而这种基因编辑仅限于特定的个人。对精子、卵子或胚胎基因进行编辑,其变化可以遗传给后代,所以在很多国家还不允许在实验室之外开始这种试验。

　　招募7对夫妇参加试验,父亲均为艾滋患者

　　贺建奎说,他通过艾滋病感染者互助平台“白桦林”招募到7对夫妇参加试验。

　　但白桦林全国联盟创始人“白桦”表示,贺建奎团队在去年三四月份初次联系了该组织,向该组织征集愿意参加基因编辑试验的患者。前后大概有一两百患者和家属找来询问,想要了解参与其试验。“我们就把想要了解这个项目的人的微信等联系方式给了贺建奎团队,之后就是他们单线联系了,我们没有参与。”

　　贺建奎表示,这个试验的所有男性对象都感染有HIV病毒,所有的女性都是正常的,但基因编辑的目的并不是为了防止HIV病毒由父亲感染给婴儿。参与试验的父亲服用了抗HIV药物,抑制了病毒的感染力,而且还有一些简单的方法可防止他们身上的病毒感染给后代。

　　实际上,这个实验的目的是为受艾滋病毒影响的夫妇提供一个机会,使其后代不再受到这种病毒的威胁,获得永久免疫的能力。

　　他说,试验所涉及的父母拒绝接受采访,也没有透露试验对象住在哪里或在哪里工作。

　　贺建奎说,试验表明,在这对双胞胎中的一个婴儿身上,两个目标基因的拷贝都发生了改变,另一个婴儿只有一个目标基因拷贝出现改变。没有证据表明试验损害到其他基因。有一个基因拷贝的人仍然可能感染艾滋病病毒。

　　一些科学家研究了贺建奎向美联社提供的材料,认为到目前为止,这个试验不足以说明基因编辑有效果,也无法排除是否有害。

　　他们还注意到,证据表明基因编辑不完整,至少双胞胎中的一个婴儿似乎是用多种变化的细胞拼凑而成。

　　试验费用全免,跟踪婴儿到18岁

　　紫牛新闻记者多次联系贺建奎,电话均未接通。据他的助手向媒体表示,“现在贺教授不接受媒体采访,过几天统一回应。”

　　据美联社报道,贺建奎曾在美国莱斯大学和斯坦福大学学习,回国后在深圳的南方科技大学建立实验室,他还拥有两家遗传技术公司。

　　贺建奎与美国医学和生物工程学教授迈克尔迪姆(MichaelDeem)一同进行研究,后者是他在莱斯大学的导师。迪姆在贺建奎的公司还拥有“小部分股份”,并且是这两家公司的科学顾问委员会成员之一。

　　迪姆也参加了这个试验,他认为试验对象能够理解风险。他说,他与贺建奎在莱斯大学进行过疫苗研究工作,并认为基因编辑类似于疫苗。

　　贺建奎说,他亲自向参与者说明了试验目标,并告诉参与者此前从未有过人类胚胎基因编辑试验,并且存在风险。他说,他还将为通过该项目诞生的儿童提供保险,并计划进行医疗随访,直到孩子满18岁为止,如果她们成年后同意,还可进行更长时间的医疗随访。

　　这次试验的人工授精是免费的,在对其安全性进行分析并且经该领域的专家权衡之前,不会继续进行怀孕尝试。

　　疑点

　　网传深圳一医院申请了医学伦理审查但深圳市卫计委予以否认

　　从目前流传在网上的医学伦理审查申请书上可以看到,这个试验深圳和美妇儿科医院的医学伦理委员会申请了审查。

　　但深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会表示,该项试验进行前并未向该部门报备,正开会研究此事。

　　工商信息显示,深圳和美妇儿科医院的法定代表人兼执行董事为林玉明,注册资本为4000万元。林玉明更为知名的身份是莆田系“第二代”企业家。

　　紫牛新闻记者致电深圳和美妇儿科医院,接电话的工作人员表示不了解情况,并称该医院近期会就此问题发布公告,其他问题无法回答。

　　南方科技大学26日晚发表声明称:此项研究工作为贺建奎副教授在校外开展,未向学校和所在生物系报告,学校和生物系对此不知情。对于贺建奎副教授将基因编辑技术用于人体胚胎研究,生物系学术委员会认为其严重违背了学术伦理和学术规范。南方科技大学严格要求科学研究遵照国家法律法规,尊重和遵守国际学术伦理、学术规范。贺建奎副教授已于2018年2月1日停薪留职,离职期为2018年2月—2021年1月。

　　深圳市医学伦理专家委员会于11月26日下午发表声明称,已启动对“世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生”事件涉及伦理问题的调查。

　　国家卫健委表示这项研究的手术未备案。广东省卫计委表示,针对基因编辑事件已展开调查,将第一时间公布结果。

　　反响

　　有人反对有人赞成120多位科学家发布联合声明强烈谴责

　　一些科学家对这个消息感到震惊,并且强烈谴责。

　　也有一些专家支持这项试验。乔治丘奇为这个HIV病毒的基因编辑辩护,他说HIV的传染是“一种主要的,不断增长的公共卫生威胁”。“我认为这是合理的。”丘奇谈及贺建奎试验的目标时说。

　　紫牛新闻记者了解到,目前,120多位科学家通过《知识分子》杂志官方微博发布联合声明,表示“这项所谓研究的生物医学伦理审查形同虚设。直接进行人体实验,只能用疯狂形容。作为生物医学科研工作者,坚决反对!强烈谴责!”

　　声明指出,这种试验没有任何创新,早就可以做,但因为存在脱靶的不确定性、其他巨大风险以及更重要的伦理,所以全球生物医学科学家们不去做、不敢做。这些不确定的可遗传的遗传物质改造,一旦作出活人就不可避免地会混入人类的基因池,将会带来什么样的影响,没有人能预知。

　　试验AB面

　　基因编辑技术应用于人类可能有什么好处?

　　基因编辑技术应用在人类胚胎基因上,也许有可能彻底治疗某些疾病,如定向去除HIV病毒基因,或者对一些带有遗传疾病基因进行序列改造,就能改变遗传性状。这样,基因编辑的应用和普及就能使得基因水平的遗传缺陷修复。使白血病、艾滋病等恶性疾病彻底治愈成为可能。

　　人类基因编辑如果出现风险谁来承担?

　　目前科学家对人类基因已进行了深入研究,但对于其中奥秘,所了解的依然很有限。利用基因编辑技术可以去除某些特定基因片段,从而消除已知风险,这次贺建奎针对CCR5基因的操作就是这样。但是,对于这样编辑基因会存在什么风险,目前的研究依然存在不足。

　　在动物和植物身上进行基因编辑,如果发现错误和问题,可以将其消灭。如果经过基因编辑的人出生了,发现存在问题,就难以将其杀死或者囚禁。

　　而且经基因编辑的人自从胚胎时期就是试验对象,将一辈子带着这个印记,在科学、伦理、道德等方面都可能出现困扰。

　　所以主流基因科学界对人类基因编辑普遍持慎重态度。