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一只小鼠,承载人类健康新期待 新策略有望将新药研发周期缩至1—2年
2024-04-02 06:31:00  来源:新江苏客户端·中国江苏网  作者:徐超 丁威程  
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新策略有望将新药研发周期缩至1—2年

一只小鼠,承载人类健康新期待

新华报业·新江苏讯 研发一款新药,通常先在动物身上进行实验。因基因组与人类基因组高度同源,小鼠是目前最常用的模式动物。在南通市海门区临江新区,百奥赛图江苏基因生物技术有限公司培育的RenMice全人抗体小鼠,体内的抗体基因已原位完整替换成为人的相应基因。这意味着什么?3月29日,记者来到百奥赛图一探究竟。

“它们住在恒温恒湿的无菌动物房,喝的是pH值稳定的专用饮用水。”百奥赛图江苏公司动物中心总监樊利军介绍,有些基因具有重要功能,对其进行编辑可能会对小鼠造成不育等影响。开发一款全人抗体小鼠,需要进行多轮基因编辑,每轮约需8个月,每一步平均失败2—3次,有的公司甚至进行多达9轮的基因改造。

超长的培育周期和巨额的研发投入,让不少企业对开发全人抗体小鼠望而却步。百奥赛图咬定目标矢志攻坚,耗时6年开发出可高效编辑抗体基因的超大片段基因编辑技术,最终成功培育全人抗体小鼠。

“创新不易,但是很值。”樊利军介绍,在与人体疾病相关的致病蛋白中,有超过80%的靶蛋白难以通过常规方式获取相应抗体。百奥赛图研发团队通过培育全人抗体小鼠,对潜在抗体药物的靶点逐一进行基因敲除,可用于抗体药筛选,经免疫后可获得更加多样化的抗体,抗体筛选成功率得以提高。

一直以来,创新药研发都面临高风险、高投入的挑战,“三十定律”在业界广为流传,即十几亿美元投入、十几年研发周期、不到十分之一成功率。通过小白鼠获取抗体,可明显加速新药开发进程,减少新药研发“拆盲盒”的不确定性。百奥赛图依靠人源化小鼠模型资源和独特的体内药物筛选策略,有望将新药研发周期缩短至1—2年。

依托在全人抗体小鼠培育领域的技术积累,百奥赛图2020年推出“千鼠万抗”项目,计划在全人抗体RenMice小鼠上敲除上千个潜在抗体药物靶点,开发出针对这些靶点的数十万抗体。

“如果说研发一款全人抗体小鼠是对某一领域药物研究的精准打击,那么‘千鼠万抗’计划就像是火力全覆盖。”百奥赛图董事长兼CEO沈月雷介绍,“千鼠万抗”计划已取得里程碑式进展,累计完成900多个靶点的全人抗体开发项目,建成包含超40万条全人抗体序列“货架”,覆盖肿瘤、炎症及自身免疫疾病、感染类疾病、代谢疾病、心血管疾病、神经性疾病等多个领域。

这些资源为全球新药企业提供了丰富选择。春节刚过,美国吉利德科学公司就与百奥赛图达成合作协议。截至2023年底,百奥赛图已签署103项药物合作协议,完成约4700个定制化基因编辑小鼠及细胞系项目,与全球数十家知名药企达成战略合作,每年销售小鼠超10万只。

从产业链的前端向下游挺进,百奥赛图着力构建从抗体发现、动物模型研发制备、临床前药理药效评估到临床开发的全链条新药研发体系。目前,正与外部药企合作开发10项药物产品,2个核心药产品进入海外临床试验2期。

一只小鼠,承载人类健康新期待。沈月雷告诉记者,公司已度过大规模研发投入期,获得了纳米抗体小鼠、共轻链小鼠等更多的抗体开发平台,将推动改变抗体新药研发生态,致力打造“全球新药发源地”。

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责编:孟涛 易保山