提到遗传性疾病,人们常会说“这是天生的,治不好”。然而,工业园区一家基因科技公司偏偏不信邪,他们要做的就是通过“改变基因”来治病。

一段基因序列,被精准地剪切、替换。这样的场景并不是科幻电影的情节,通过基因编辑,有望来攻克疾病。

苏州克睿基因生物科技有限公司创始人徐元元说,比如说像血友病,那么就是因为肝脏缺乏某一种凝血因子的表达,天生就缺乏,那么把这种基因编辑的工具通过特殊方式搭载、注射到体内,它能够快速准确地到达肝脏部位,并且释放出来。这样的话真正地改变了遗传性的疾病。

位于园区生物医药产业园的克睿基因公司,创办两年来,已经搭建了全球顶尖的基因编辑技术平台及基因递送平台,组建了经验丰富的医药项目团队,并于近日完成了1700万美元A轮融资。公司目前主要瞄准急性淋巴细胞白血病等恶性肿瘤,治疗药物有望在三年内投入市场。

徐元元说,目标是能够和这种海外的公司在同一条起跑线上,不输于他们,满足国内现在的医疗支付水准。