4月3日,在美国《科学进展》杂志上,来自南京大学、厦门大学和南京工业大学的科研人员发表了最新的科研成果,他们开发出一种“基因剪刀”工具的新型载体,可以通过近红外光控制“修剪”基因的方式,实现体内时间和空间上的基因编辑可控,在癌症等重大疾病治疗方面具有广阔的应用前景。
“基因剪刀”是一种具有RNA导向的核酸酶,能够通过DNA(脱氧核糖核酸)剪切技术治疗多种疾病。然而,脱靶效应一直是阻碍“基因剪刀”应用的关键障碍之一。针对该问题,研究人员新开发的方法采用了一种名叫“上转换纳米粒子”的非病毒载体,这种纳米粒子具有光转化效果,当它们携带“基因剪刀”进入细胞内部后,在无创的近红外光的照射下,可以发射出紫外光,这些光线就像交通指示灯一样,为“基因剪刀”提供指令,使得Cas9蛋白不再“路痴”,可以准确进入病变组织的细胞核,从而实现精准的基因剪切。目前这种方法的有效性已在体外细胞和小鼠活体肿瘤实验中得到验证。 杨频萍