江苏首个乳腺生物反应器制药项目落户 浦口将建转基因“动物制药工厂”
本报讯(记者 朱晓露 通讯员 浦轩)利用转基因技术,让牛羊等动物带上特定的人类基因,使它们的乳汁中富含可以治病救人的蛋白药物。记者昨日了解到,浦口开发区将在“动物身上建药厂”,全省首个乳腺生物反应器制药项目暨转基因动物药物研究院项目正式落户。
通过转基因动物乳汁中分泌的药物蛋白进行制药是著名细胞生物学家施履吉教授在上世纪80年代提出的思路,后经中国工程院院士、医学遗传学家曾溢滔通过多年研究实验成功。
所谓乳腺生物反应器制药项目,即以基因工程技术为核心,将医药保健效用的基因导入动物体内,使外源基因能在动物乳腺内表达,从而生产出各类药用价值的药品。这种全新的生物药物生产模式,具有成本低、效益高和产量高等优点。但是乳腺生物反应器制药有三个问题需要研究解决。一是转基因动物的成功率,二是外源基因在乳腺的高效表达,三是乳汁中表达的外源药物蛋白能否完成蛋白质的翻译修饰。
针对上述问题,曾溢滔院士带领研究团队应用同体克隆、同型克隆技术和改进的克隆方法,改善了核移植过程中细胞质和细胞核的关系和克隆胚的重编程,提高了转基因动物(家畜)的成功率。经过十几年的努力,曾溢滔团队培育出了带有特定基因(具有医药功效的基因)的动物乳汁,提取药用蛋白,达到大量生产各类药物,尤其是稀缺药物所需药用蛋白的目的。
“从转基因动物(家畜)奶汁中分离纯化得外源药物蛋白,无论其理化性质或者蛋白质修饰以及生物活性都和天然的蛋白质无异。可用于常见的、危害严重的遗传性疾病如地中海贫血症的个性治疗,但成本仅为基因工程的万分之一。”浦口开发区管委会副主任许烨介绍,实现产业化生产后,药物蛋白的成本将进一步降低,造福更多患者。
据介绍,该乳腺生物反应器制药项目总投资5亿元,将分两期建设。一期将建设制药级牛舍和药品分离纯化车间,进行重组人凝血因子IX的研发工作和重组人促血小板生成素TPO的研发生产。二期将新建存栏2000头的奶牛养殖基地,用于基因牛的科研、培育、繁殖和药物原料牛奶生产。此外,还将建设转基因生物药物研究院。